新的白血病治疗提供了希望

这篇文章最初发表在Motley Fool上

FDA的一个重要咨询委员会周三一致投票,建议批准Novartis(纽约证券交易所股票代码:NVS)用于儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病或ALL的开创性药物

该建议为正式的FDA绿灯扫清了道路,开启了抗击癌症的新纪元

•杂色傻瓜问题罕见的三重购买警示新方法嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)是一种新方法,涉及重建患者的T细胞,以便更好地发现和摧毁癌细胞

从患者收集T细胞,将其送到他们被改变的设施,然后将它们注入患者体内

Novartis CAR-T,tisagenlecleucel,通过重编程T细胞来识别CD19,这是一种在B细胞癌中表达的蛋白,包括ALL

然而,T细胞可以重新编程以发现癌细胞上发现的其他蛋白质

诺华,风筝制药公司(其等待FDA审查用于非霍奇金淋巴瘤的CAR-T),Juno Therapeutics和bluebird bio处于开发该技术的最前沿

它有用吗

周三,tisagenlecleucel成为FDA肿瘤咨询委员会考虑的第一个CAR-T,该委员会是一组癌症专家,负责评估癌症治疗的疗效和安全性

根据他们的10比0投票推荐tisagenlecleucel批准,似乎他们印象深刻

委员会根据对ALL患者的63例患者2期临床试验结果进行了投票

在这项试验中,它在三个月内的总体缓解率(ORR)为82.5%

这无疑是好的,特别是当您认为已经批准用于该患者人群的Amgen(纳斯达克股票代码:AMGN)Blincyto的ORR为44%时

•这股股票可能就像在1997年购买亚马逊一样委员会还讨论了与tisagenlecleucel相关的安全风险,包括细胞因子反应综合征(CRS)和神经毒性

尽管该试验中分别有47%和44%的患者发生CRS和神经毒性,但委员会的投票结果表明他们认为可以控制安全风险,并且tisagenlecleucel的疗效超过其风险

这对投资者意味着什么

儿科和年轻成人ALL患者的可寻址患者人数不是很大,但批准可以改变患者的治疗方法,并为CAR-T获得批准用于更常见的癌症扫清道路

在美国,每年仅诊断出3,100例儿童ALL新病例,其中80%至85%是B细胞来源

目前,化学疗法,放射疗法或干细胞移植是ALL的标准护理

这些方法可能有效,但缓解期可能很短,存活率可能很差,特别是在晚期病例中

鉴于非常需要能够改善结果的新疗法,tisagenlecleucel可能成为医生武器库中的宝贵武器

诺华公司尚未表示将花费多少tisagenlecleucel,但复杂的抗癌药物每月可能要花费10,000美元或更多

例如,Blincyto在获得FDA批准后以每年178,000美元的价格推出,其第一季度的全球销售额为3400万美元,同比增长26%

•8人中有7人对这个万亿美元的市场毫无头绪下一步现在咨询委员会已经权衡了,所有的目光都转移到了FDA,这可能会在任何时候给予官方的好评

考虑到其试验中的高缓解率以及正在向FDA提供的其他CAR-T的数量,对于渴望获得新治疗方案的患者而言,tisagenlecleucel的绿灯对于非常好的消息是非常好的消息,对癌细胞来说是非常坏的消息

托德坎贝尔在任何提到的股票中都没有头寸

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